Материал: 2019_04 Терапия гемофилии А

ЛЕКЦИИ И ОБЗОРЫ

(95% доверительный интервал 1,6 – 3,9), а частота

9.

Aledort LM, Pettersson H, Haschmeyer RH. The orthopedic

«леченныхкровотечений»–1,5(95%доверительный

outcome study group. A longitudinal study of orthopedic

интервал 0,9–2,5)

[33]. Таким образом,

за период

outcomesforseverefactorVIIIdeficienthemophiliacs.JIntMed

продолжительностью 1 год происходит приблизи-

1994; 236: 391–399.

10.

Lusher JM. Considerations for current and future management

тельно 1 кровотечение, которое не лечится. Чтобы

of haemophilia and its complications. Haemophilia.

оценить последствия такого рода нелеченных крово-

1995;1:2–10.

течений,

целесообразно периодически

проводить

11.

Berntorp E, Boulyjenkov V, Brettler D. Modern treatment of

ультразвуковое или МРТ-исследование суставов.

haemophilia. Bull World Health Organ. 1995;73:691–701.

12.

Fischer K, van der Bom JG, Mauser-Bunschoten E. The

Эти методы обладают наибольшей диагностической

effects of postponing prophylactic treatment on long-term

ценностьюипозволяютвыявитьнарушениявструк-

outcome in patients with severe hemophilia. Blood

туре костной и хрящевой ткани, а также изменения

2002;99(7):2337–2341.

мягких

тканей.

Современный метод

мышечно-

13.

Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD, Riske B, Hacker

скелетного ультразвука (MSKUS) с использова-

MR, Kilcoyne

R, Ingram JD, Manco-Johnson ML, Funk S,

Jacobson L, Valentino LA, Hoots WK, Buchanan GR, DiMichele

нием допплера и сонопальпации дает возможность

D, Recht M, Brown D, Leissinger C, Bleak S, Cohen A, Mathew

дифференцироватькровоизлияниевполостьсустава

P.,et al. Prophylaxis versus Episodic Treatment to Prevent

от

серозного выпота

[34]. С учетом общеприня-

Joint Disease in Boys with Severe Hemophilia. NEJM 2007;

той модели домашнего лечения, актуальным явля-

357(6):535–544.

14.

Collins PW. Personalized prophylaxis. Haemophilia.

ется разработка максимально четких рекомендаций

2012;18(suppl 4):131–135.

по

дополнительному

использованию

препарата

15.

Collins PW, Blanchette VS, Fischer K, Bjorkman S., Oh M,

FVIII в случае возникновения кровотечения у паци-

Fritsch S, Schroth P, Spotts G,Astermark J, Ewenstein B. Break-

ентов, получающих «нефакторную» терапию, в том

through bleeding in relation to predicted factor VIII levels in

числе при выполнении оперативных вмешательств.

patients receiving prophylactic treatment for severe hemophilia

A. J Thromb Haemost 2009; 7:413–420.

Появление новых препаратов для лечения гемо-

16.

Collins PW, Bjorkman S., Fischer K, Blanchette VS, Oh M,

филии А и ингибиторной гемофилии требует от

Schroth P, Fritsch S, Casey K, Spotts G, Ewenstein BM. Factor

врача еще более четкой клинической оценки состо-

VIII requirement to maintain a target plasma level in the

яния пациента, применения индивидуализирован-

prophylactic treatment of severe hemophilia A: influences of

ного подхода к выбору терапии и её коррекции,

variance in pharmacokineticsand treatment regimens. J Thromb

Haemost. 2010;8(2):269–275.

мониторирования

эффективности и безопасности

17.

Iorio A, Iserman E, Blanchette V, Dolan G, Escuriola-

терапии. Новые требования предъявляются к лабо-

Ettingshausen C, Hermans C, Negrier C, Oldenburg J,

раторной оценке состояния гемостаза. Таким обра-

Reininger A, Rodriguez-Merchan EC, Spannagl M, Valentino

зом, следует неустанно работать над повышением

LA, Young G,

Steinitz-Trost KN,

Gringeri

A. Target plasma

factor levels

for personalized

treatment

in haemophilia:

квалификации врачей и развитием междисципли-

a Delphi consensus statement. Haemophilia. 2017;23(3):

нарного взаимодействия.

e170–e179.

Литература

18.

Skolnick AA. Hemophilia Foundation recommends prophylactic

use of clotting factors. JAMA. 1994; 272:1153–1154.

1.

Current and future issues in hemophilia care. Edited by

19.

Pipe SW, Valentino LA. Optimizing outcomes for patients with

Rodriguez-Merchan EC, Valentino LA. By John Wiley & Sons,

severe haemophilia A. Haemophilia. 2007;13(Suppl 4):1-16.

Ltd. 2011, p.3.

20.

Bjorkman S. Limited blood sampling for pharmacokinetic dose

2.

Shapiro AD. Anti-hemophilic factor (recombinant), plasma/

tailoring of FVIII in the prophylactic treatment of haemophilia

albumin-free method (octocog-alpha; ADVATE®) in the

A. Haemophilia 2010; 16: 597–605.

management of hemophilia A. Vascular health and risk

21.

Bjorkman S. Evaluation of the TCI Works Bayesian computer

management. 2007; 3(5):555–565.

program for estimation of individual pharmacokinetics of FVIII.

3.

Kaufman RJ, Powell JS. Molecular approaches for improved

Haemophilia 2011; 17: e239–e340.

clottingfactorsforhemophilia.Blood.2013;122(22):3568–3574.

22.

Bjorkman S, Oh M, Spotts G. Population pharmacokinetics of

4.

KimM.,O’CallaghanP.M.,DromsK.A.,JamesD.C.Biotechnol.

recombinant factor VIII: the relationships of pharmacokinetics

Bioengin. 2011;108(10):2434–2446.

to age and body weight. Blood 2012; 119:612–618.

5.

Nogami K., Wakabayashi H., Fay P.J. Biol Chem. 2003;

23.

Khawaji M, Akesson K, Berntorp E. Long-term prophylaxis in

278(19):16502–16509.

severe haemophilia seems to preserve bone mineral density.

6.

Nilsson IM, Berntorp E, Lofqvist T, Pettersson H. Twenty-

Haemophilia 2009;15:261–266.

five years’ experience of prophylactic treatment in severe

24.

Booth J, Lu M, Gallo D. Increased risk of adverse bone health

haemophilia A and B. J Intern Med. 1992;232:25–32.

outcomesinpeoplewithbleedingdisorders.Blood2016;128:250.

7.

Lofqvist T, Nilsson IM, Berntorp E, Pettersson H. Haemophilia

25.

Larson EA, Taylor JA. Factor IX-deficient mice have decreased

prophylaxis in young patients – a long-term follow-up. J Intern

skeletal health. Blood 2016;128:559.

Med. 1997;241:395–400.

26.

Callaghan MU, Sidonio R, Pipe SW. Novel therapeutics

8.

PetterssonH,AhlbergAI,NilssonIM.Aradiologicclassification

for hemophilia and other bleeding disorders. Blood.

of hemophilic arthropathy. Clin Orthop 1980; 149: 153–159.

2018;132(1):23–30.

ЛЕЧЕНИЕ и ПРОФИЛАКТИКА / Том 9 · № 4 · 2019

27.

Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B, Schmitt C, Callaghan MU,

30.

Инструкция по медицинскому применению лекарственного

Young G, Santagostino E, Kruse-Jarres R, Negrier C, Kessler

препарата

Гемлибра.

04-04-19.

Регистрационный

C, Valente N, Asikanius E, Levy GG, Windyga J, Shima M.

номер ЛП–005110.

Emicizumab prophylaxis in hemophiliaAwith inhibitors. N Engl

31.

Pasi KJ. Fitusiran, an Investigational RNAi Therapeutic

J Med. 2017 Aug 31;377(9):809–818.

Targeting Antithrombin for the Treatment of Hemophilia.

28.

Pasi KJ, Rangarajan S, Georgiev P. Targeting of antithrombin

Haemophilia. 2016;22(Suppl 4).

in hemophilia A or B with RNAi therapy. N Engl J Med. 2017;

32.

Холодов Л.Е., Яковлев В.П. Клиническая фармакокинетика.

377(9):819–828.

Москва. Медицина, 1985. 464 с.

29.

Chowdary P, Lethagen S, Friedrich U. Safety and

33.

Mahlangu J, Oldenburg J, et al. Emicizumab Prophylaxis in

pharmacokinetics of

anti-TFPI antibody

(concizumab)

Patients Who Have HemophiliaA without Inhibitors. New Eng J

in healthy volunteers

and patients with

hemophilia:

Med. 2018; 379(9):811–822.

a randomized first human dose trial. J Thromb Haemost.

34.

WyseureT,MosnierLO,vonDrygalskiA.AdvancesandChallenges

2015; 13(5):743–754.

in Hemophilic Arthropathy. Semin Hematol. 2016; 53(1): 10–19.